Terapia génica

Sobre

La terapia génica es un enfoque médico que modifica genes para tratar o prevenir enfermedades. Implica alterar el código genético para corregir la causa subyacente de un trastorno, en lugar de depender de tratamientos tradicionales como medicamentos o cirugía. La terapia génica puede reemplazar un gen defectuoso por uno sano, inactivar un gen causante de una enfermedad o introducir un nuevo gen para ayudar al cuerpo a combatir una enfermedad. Las técnicas incluyen la transferencia génica y la edición genómica, como CRISPR-Cas9, que puede modificar el ADN existente. La terapia génica utiliza vectores, a menudo virus modificados, para introducir material genético en las células. Puede aplicarse in vivo (directamente en el cuerpo) o ex vivo (fuera del cuerpo, devolviendo posteriormente las células al paciente). Si bien es prometedora, la terapia génica aún se encuentra en gran parte en ensayos clínicos, con investigaciones en curso para afecciones como el cáncer, los trastornos genéticos y el VIH/SIDA. La FDA ha aprobado varias terapias génicas, lo que destaca su potencial como tratamiento innovador. A pesar de los desafíos, la terapia génica ofrece nuevas posibilidades para tratar enfermedades genéticas al abordar directamente sus causas fundamentales.